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罕見病藥更可及,看國產創新藥駛入"快車道"

2025-11-30 00:37:12  來源:新華網  


[摘要]罕見病,衡量社會文明溫度的標尺。從實驗室研發,到獲批上市,再到參與今年國家商保創新藥協商,這一新藥走向患者之路,正是近年來國產創新藥加速發展的縮影...

  新華社北京11月29日電 題:罕見病藥更可及,看國產創新藥駛入“快車道”

  新華社記者李恒

  在上海交通大學醫學院附屬新華醫院,14歲的戈謝病患者小艾用上了國產新藥。“用得上藥、用得起藥,心里踏實多了。”小艾母親有了久違的輕松。

  長期依賴進口、價格高昂的罕見病用藥,正出現更多“中國造”。

  “真正的醫藥創新,價值最終要體現在患者的可及性與生命的尊嚴上。”藥物研發企業北海康成的創始人、董事長兼CEO薛群說,未來將持續聚焦臨床未被滿足的需求,讓更多新藥、好藥惠及患者。

  小艾正躺在病床上接受治療。(受訪者供圖)

  罕見病,衡量社會文明溫度的標尺。從實驗室研發,到獲批上市,再到參與今年國家商保創新藥協商,這一新藥走向患者之路,正是近年來國產創新藥加速發展的縮影。

  “十五五”規劃建議提出“支持創新藥和醫療器械發展”。業內人士表示,這意味著多部門將進一步加大政策扶持力度,從審評審批、支付保障、產業配套等多維度,為本土創新藥企“鋪路搭橋”。

  讓罕見病用藥“不罕見”。

  針對罕見病患者長期面臨的“診斷難、用藥難、藥價高”困境,相關部門開辟藥物研發和審評審批的綠色通道,并通過國家醫保目錄談判和動態調整機制,讓多款罕見病用藥加快上市、“降價入場”。

  “國家層面對于創新藥,特別是臨床急需的罕見病藥物支持力度是空前的。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康說。

  讓創新藥跑出“加速度”。

  2024年,中國創新藥上市申請審評平均時長225個工作日,其中,獲得優先審評的創新藥審評平均時長僅162個工作日,審評審批速度顯著提升。

  數據顯示,“十四五”以來,我國獲批上市的國產創新藥超過110個,市場規模達1000億元。在研新藥數量占全球數量比例超過20%,躍居全球新藥研發第二位。

  研發人員正在進行藥物研發。新華社記者唐弢 攝

  中國醫藥創新促進會相關負責人介紹,近年來,“中國藥”從跟隨模仿逐漸邁向原創創新,研發實力和國際化水平顯著提升。

  多部門推出支持創新藥發展的舉措,采用新型技術平臺提升研發效率,真實世界研究數據為藥物評價和醫保決策提供更充分依據……未來,創新藥將得到“全生命周期”的進一步支持。

  隨著政策、產業與科技的深度融合,更多國產創新藥有望進入千家萬戶,“病有所醫、藥有所保”的愿景將加速照進現實。

編輯: 陳戍

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